CRISPR-CAS 9는 유전자를 편집하기위한 도구로, 신체의 유전자 코드를 다시 작성하고보다 효과적으로 유전 질환에 관여 할 수있었습니다.
유전자 가위로 알려진 CRISPR은 CAS 9라는 효소에 의해 잘린 DNA 서열을 식별합니다. 그런 다음이 서열을 다른 DNA 섹션으로 바꾸거나 대체합니다.
이 개막식에서 공동 저자 인 Emmanuel Charpentier와 Jennifer Dudna는 2020 년에 노벨 화학상을 수상했습니다.
“실험실에 관심이있는 새로운 분자를 찾는 데 관심이 있습니다. 박테리아 연쇄상 구균 pardonus우리는 매우 깔끔한 메커니즘을 우연히 발견하여 바이러스 게놈 수준에서 박테리아를 매우 매우 구체적인 미성년자를 감염시키는 바이러스를 실제로 인식 할 수 있습니다. CNBC The Edge와의 인터뷰에서 Emmanuel Charpentier는 이렇게 말했습니다.
2013 년에 Charpentier는 CRISPR Therapeutics의 공동 설립자가되어 질병 약물 검색 목표 목표를 달성했습니다.
10 년 후, 회사와 그녀의 파트너 Vertex Pharmaceuticals는 Beta -Talassemia 및 Sickle -cell 빈혈의 치료, Casgevy에 의해 개발되었습니다.
CRISPR Therapeutics의 CEO 인 Samart Kulkarni는“Casgevy를 사용하면 환자로부터 골수 세포를 가져 와서 환자에게 편집하여 환자의 조혈 시스템을 회복시킵니다.
Casgevy는 환자 당 220 만 달러의 비용이 드는 일회성 요법이며 12 세 이상의 환자에게 도입 될 수 있습니다. 2023 년에는 CRISPR 기반 유전자를 편집하기위한 최초의 치료법이되었으며,이 유전자는 의약품에 대한 연방국의 승인을 받았습니다.
CRISPR Therapeutics는 현재 종양학,자가 면역 심혈관 질환 및 당뇨병에 관한 7 가지 임상 및 10 개의 전임상 프로그램을 보유하고 있으며 차세대 편집 방법을 탐구합니다.
독일 베를린의 Charpentier 교수와의 전체 인터뷰와 매사추세츠 주 보스턴의 CRISPR Therapeutics Objects에 대한 여행의 전체 인터뷰를 보려면 위의 비디오를보십시오.
