CRISPR (클러스터로 얽힌 짧은 Palindrome Repetitions의 짧음) – 텍스트 프로세서의 유전자 등가 – 가장 강력한 업데이트 : 가장 효과적인 장소에 전체 유전자를 삽입하는 능력. 기사 잡지에서 과학필드
이것은 세포 및 유전자 요법의 주요 단계를 나타내며, 이들 모두는 질병으로 이어질 수있는 “오류”유전자를 수정하거나 추가하여 질병 치료를 목표로합니다.
CRISPR 이전에, 거세 바이러스 내부의 유전자의 공급은 반응으로 간주되었다. 때로는 효과가 있었지만 종종 새로운 유전 적 단어가 신체에 침수되어 무작위로 삽입되었습니다. 때때로 그것은 올바른 장소에 착륙 할 것이며, 다른 경우에는 그의 목적에 대해 지루하지 않았습니다. 그리고 최악의 경우,이 접근법은 잠재적으로 치명적인 치명적인 면역 반응으로 이어질 수 있습니다.
CRISPR 봉기
CRISPR이 2012 년에 데뷔했을 때, 더 많은 세부 사항과 통제를 제공한다고 믿어졌습니다. 실제로, 이것은 많은 연구자들이“분자 가위”라고 부르는 것을 사용하여 하나의 유전자에서 결함이있는 DNA를 찾아서 교차 할 수있는 텍스트 프로세서의“검색 및 대체”명령의 유전 적 동등성입니다. 그의 혁신가들은 수여되었습니다 2020 년 노벨 화학상필드
그러나 놀라운 잠재력에도 불구 하고이 접근법에는 여전히 약간의 제한이 있습니다. “가위”는 때때로 DNA의 표적 서열의 잘못된 부분을 제거 할 수 있습니다. 이것은 불완전한 수리 또는 유해한 돌연변이에 대한 의도하지 않은 인식으로 이어질 수 있습니다. 또한 한 번에 하나의 게놈에서 하나의 오류 만 수정할 수 있습니다.
이러한 “소프트웨어 오류”와 제한에도 불구하고 초기 버전의 CRISPR은 전망을 보여주었습니다. 이 접근법은 유전자를 편집하는 데 사용되었습니다 6 명의 환자 2022 년에 드문 유전자 질환을 앓고 있습니다. 최근에는 과학자들이 처음으로 시스템을 사용하여 특정 환자에게 적합한 치료를 전달했습니다. 소년 드문 대사 장애.
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CRISPR 업데이트
DNA 회로 (빨간색)를 흥미롭게하는 Evocast 유전자 편집기의 수많은 성분. (신용 이미지 : George Lamp (Irving Columbia University의 의료 센터)))
새 버전은 더 효과적이라는 약속을 보여줍니다. 기존의 DNA를 잘라 내지 않기 때문에 실수로 돌연변이 나 오류를 추가 할 가능성이 적습니다. 이것은 바이러스 또는 초기 CRISPR 접근법에 기초한 유전자 요법보다 훨씬 구체적이다. 그리고 전체 올바른 유전자의 전달은 기존의 부분을 자르고 대체하는 것보다 더 안전하고 효과적인 접근법으로 간주됩니다.
업데이트에는 본질적으로 “CRISPR과 관련된 트랜스 포지스”라는 가이드 분자의 추가가 포함됩니다. 이러한 박테리아 시스템은 특정 부위에 CRISPR을 “납”하므로 올바른 유전자가 통합되고 활성화 될 가능성이 높습니다. 이 도구의 개발자는이를 “Evocast”라고 불렀습니다.
또한, 기존의 유전자 요법 전략과 사람들의 CRISPR의 초기 연구는 단 하나의 유전자에서 오류가있는 질병에 중점을 두었습니다. 그러한 질병이 많이 있지만, 그들 각각은 더 일반적인 질병에 비해 상대적으로 적은 사람에게 영향을 미치며, 이는 다중 유전자 돌연변이의 결과로 여겨집니다.
Columbia University의 연구원이자 기사 저자 인 Samuel Sternberg는“CFTR 유전자의 수백 또는 수천 개의 상이한 돌연변이는 낭포 성 섬유증을 유발할 수 있으며, 예를 들어 각 환자가 각 기사를 치료할 수 있도록하기 위해 다양한 약물 편집 유전자가 필요할 것입니다. 보도 자료이 분야는 “Evocast와 같은 것이 아니라 환자의 게놈에 완전하고 건강한 유전자를 삽입하는 하나의 유전자 요법을 허용 할 수 있습니다.”
미래 CRISPR
연구원들은 특정 인간 질병의 징후를 위해 모델링 된 동물의 Evocast 시스템을 계속 확인할 것입니다. 그들이 그렇게 할 때, 그들은 더 정확하고 효과적 일 수 있도록 시스템을 설정하고 디버깅하려고합니다. 그러나 그들의 가장 큰 문제는 유전자 치료의 초기 연구원 인 목표 전달과 마찬가지입니다.
“우리는 어떻게 이러한 도구와 세포 나 관심사 구조에서 유용한 부하를 얻을 수 있습니까?” Sternberg는 보도 자료에서 말했다. “이것은 우리 중 많은 사람들 이이 지역에서 직면하는 문제입니다.”
이 기사는 의료 상담을 제공하지 않으며 정보 목적으로 만 사용해야합니다.
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기사 출처
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Discover Magazine에 오기 전에 Paul Smaglyk은 20 년 이상 과학 기자로 보냈으며, 미국의 삶의 정책과 과학 경력의 세계적인 문제를 전문으로했습니다. 그는 신문에서 경력을 시작했지만 과학 잡지로 전환했습니다. 그의 작품은 과학 뉴스, 과학, 자연 및 과학계를 포함한 출판물에 나타났습니다.
